整个儿童期都处于生长发育的动态变化中，与成人比较，无论小儿的疾病谱、发育特点、疾病的诊断治疗等，都有着明显的异相性，而且年龄越小，差异越大。如儿童遗传性先天性疾病较多，病死率和致残率较高，疾病种类更加复杂多样。现在儿童尚无自己的专用药品，超说明书用药十分普遍。所以对没有经过儿童临床试验的上市后药物用于治疗儿童疾病时要特别慎重，因为它们虽然在成人临床试验中有效无毒，但在儿童中的药效反应可能与成人完全不同。如抗癫痫新药非尔氨酯，对成人癫痫安全有效，但可引起儿童严重肝坏死和再生障碍性贫血;喹诺酮类药物如环丙沙星等是抗感染良药，对成人无害，但它却可影响儿童的骨骼发育，故12岁以下的儿童慎用喹诺酮类药物。

从出生到长大成人，儿童在身体外形上如头围、体重、身高的增长;牙齿的萌出和更替;长骨骨化中心的发育;内脏器官(如脑、心、肝、肾等)的大小和位置都一直处于不断的成长变化中。儿童的生长发育遵循由上到下、由近及远、由低级至高级、由简单到复杂的规律;体格发育有两个高峰期:婴儿期和青春期。熟悉并掌握小儿的正常发育规律，对正确诊断疾病、选择给药剂型及剂量、治疗方法等有重要意义。如婴幼儿皮肤稚嫩、角化层薄，皮下毛细血管丰富，其体表面积与体积的比例约为成人的2倍，经皮吸收药物较成人快而多;特别是用药面积大、皮肤黏膜有炎症或破损时，可因药物吸收过量导致中毒，如用阿托品滴眼可产生严重的全身性反应;用新霉素治疗烫伤可发生严重的听力减退;用硼酸治疗湿疹可引起呕吐和肾功能损害的不良反应等。

小儿新陈代谢旺盛，每日的热量摄入是成人的2倍多(成人为209.2J/kg，婴儿则为460.24～502.08J/kg);全身各系统和器官的功能也是随年龄的增长而逐渐发育成熟的，使得药物在不同年龄阶段儿童体内的处置不尽相同。如婴幼儿血脑屏障不完善，中枢神经系统对地西泮、麻醉剂、吗啡类药如可待因和哌替啶等特别敏感，易致呼吸中枢抑制;小儿体液所占的比例较大，会对给药后药物的分布容积及药物效应强度产生影响;特别是对影响水盐代谢或酸碱代谢的药物敏感，如应用利尿药后极易产生低钠或低钾血症。新生儿尤其早产儿的血浆蛋白结合率低，红细胞缺乏葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(glucose-6-phosphate dehydrogenase，G-6-PD)和谷胱苷肽还原酶少，应用对乙酰氨基酚、磺胺类药物、过量维生素K ₃等可引起高胆红素血症和核黄疸。由于小儿肝、肾功能不成熟，药物消除能力较差，如新生儿的肾小球滤过率和肾小管分泌功能发育不全，按体表面积计算分别仅为成人的30%～40%和20%～30%。

小儿的皮肤黏膜娇嫩，屏障功能差，淋巴系统发育未成熟，体液免疫和细胞免疫也都不如成人健全，易发生细菌和病毒感染。婴幼儿因免疫功能不完善，感染容易扩散，往往起病急、来势凶、病情进展快，容易出现各种并发症，如新生儿局部皮肤的轻微感染，若处理不及时即可能导致脓毒血症的发生，故在新生儿感染性疾病大多采用静脉滴注或静脉注射给药，以尽快控制病情。计划免疫是提高儿童群体的免疫水平、控制和消灭传染病的有效措施。

对同一致病因素的反应因年龄的不同也有差异，其疾病的种类、临床表现与成人也有很大的不同。婴幼儿先天性、遗传性疾病和感染性疾病较成人多见;妊娠28周出生，体重达1kg以上的小儿较更年幼的早产儿，发生新生儿呼吸窘迫综合征的可能性明显减少;肺炎链球菌所致的肺部感染在婴儿常为支气管肺炎，而年长儿则发生大叶性肺炎;同是缺乏维生素D，成人表现为骨软化病，而婴儿则表现为佝偻病等。了解上述特点对决策治疗方案有重要意义。

儿童时期认知功能不成熟，精神行为逐渐发育，特别是年幼儿童尚不具备语言表达能力，加之临床表现常不典型，许多临床资料必须通过家长而获得。治疗时应密切观察药物的治疗反应，及时调整治疗方案和处理可能发生的药物相关事件。药物彩色片剂、果味片剂、味感好的制剂可以提高儿童服药的依从性。缓释片和控释片等药物剂型可减少服药次数与避免在学校服药带来的不利心理影响，对学龄儿童尤为适合。对患儿和家长的态度以及进行用药指导十分重要，如混悬剂含有未溶解的药物颗粒，给药前必须充分摇匀，否则由于药物的沉淀，瓶内底部的药物浓度将增高，造成相同容积中的药物含量增多。

长期以来，儿童利益高于科学，伦理学观念不允许在儿童身上进行药物临床试验;随着社会的进步、科技的发展和对儿童用药的高度关注，近年来伦理学观念正在改变，各国政府都在修改法案，已经允许儿童作为新药临床试验的对象。但与成人不同，儿童还不允许做新药Ⅰ期临床试验的自愿者;儿童的取血量要限制［可接受的血样本量为0.6ml/(kg·6个月)］，儿童需要一套保护儿童权益的政策和法规、独立的儿童伦理委员会等，才能科学有序地进行儿童新药临床试验。