第三节　干细胞和再生医学2.0

医学和政治对干细胞研究的兴趣在于，其似乎处于生命政治中两个问题的交叉点上。其中一个问题是人口老龄化。随着死亡率的降低，寿命的延长，越来越多的人因年龄变大而患有慢性和退行性疾病。另一个问题是，目前的医疗水平和社会发展状况，无法提供足够的组织和器官，解决所有人的健康问题；患者需要移植的组织和器官的数量远远大于实际能供应的数量，而且免疫排斥严重限制了组织和器官的自由流通。干细胞技术有望为组织提供一种新的来源，而且其可以从剩余胚胎、围产期组织、人的皮肤或其他地方获得，因此可以有效克服组织短缺的问题。干细胞研究不仅有能力改善人类的健康，而且能产生新的经济财富。经过实验室研究，干细胞再生的潜能有可能被转变成治疗产品或技术，从而提高人类的生命力。另外，这些经过再组织的生物人工物常常被视为知识产权，因此，体外剩余的产物最终可以被转化为商业利润，促进组织经济(tissue economies)的发展。

干细胞和再生医学会带来一次新的医学革命。再生医学指的是“替换或再生人类细胞、组织和器官，以恢复或建立正常功能”。再生医学将医学研究和应用带入一个新时代。以前的外科手术通常用铁或塑料的支架取代受损或出问题的器官。而今，这些都将被各种自我补充的组织取代，也就是说，再生医学不再用工业机器多余的部分修补生物的生命，而是重新唤醒身体再生的潜能。

2007年，在干细胞和再生医学领域的编辑评论中，克里斯·梅森(Chris Mason)宣告：2006年标志着再生医学2.0时代的到来，强调将科学研究转化为成功的商业产品。他通过分析Web 1.0和Web 2.0，提出“再生医学2.0”和“再生医学1.0向2.0转变”的概念。“Web 2.0”这个术语在2004年被创造出来，指的是自2001年互联网泡沫消失后，网络成为一个平台，电脑产业带来商业革命。Web 2.0不仅使用户能够检索信息，还增加了更多相互作用的平台，比如，MySpace、YouTube 和Flickr。每个人都可以上传自己的照片、视频和音乐，表达自己的感受等。

再生医学2.0这个术语表明，再生医学本身不仅仅是从A点到B点的线性进展，而是一种阶跃变化(step change)，能克服困扰先前产业的种种问题。如果说Web 1.0是关于商业的，那么Web 2.0是关于人们以及他们的积极参与的。再生医学也是如此。再生医学1.0聚焦科学和研究，而不是转化出患者和利益相关者所需的产品。再生医学2.0则关注现实的、将科学转化为常规的临床实践。克隆羊多利、人类胚胎干细胞的成功分离、英国干细胞行动等关键性事件对再生医学2.0有很大影响。再生医学2.0关注的重点是转化研究，如何将科学融入医疗系统。

“转化研究”这个术语最早出现在1993年的PubMed上，但是直到2000年才引起人们的广泛关注。转化研究的目标是将实验室里的生物医学知识应用到临床实践和治疗产品中。基础研究和临床研究之间的深渊有时被称为“死亡之谷”，这个特殊的裂口已经在实验室和临床研究的生态系统中存在40多年。诺贝尔奖获得者西尼·布伦纳(Sydney Brenner)提出，“从实验室到临床”的转化医学研究是基于一种不正确的假设。他认为重点应该反过来，“从临床到实验室”，将重点放在人类，将每个患者视为一个实验模型。有科学家建议在实验室和临床之间建立桥梁，连接两端。在药物研发过程中，临床前药物研发的科学家和临床研发者之间的双向沟通和相互合作对有效的转化研究很有必要。

研究者和赞助商也都希望，有效而经济地将先进的生物医学技术应用到临床实践，改善公共健康。尽管生物医学研究的经费在不断增长，新的科学知识和发现也层出不穷，但很多人对“转化医学将实现临床应用和改善公共健康”这个观念还是不太有信心。在临床研究圆桌会议上，美国临床研究计划中众多利益相关者的代表，鉴别和区分了转化研究过程中的两个转化路障。第一个转化路障是：将在实验室中获得的对疾病原理的新理解转化为诊断、治疗和预防疾病的新方法，以及在人体身上的第一次试验。第二个转化路障是：将临床研究结果转化为日常的临床实践和健康选择。这也被简称为GAP 1和GAP 2。GAP 1出现在将基础研究发现转化为初次在人体身上展现的概念验证(proof of concept)中；GAP 2出现在将临床的概念验证转化为合理的治疗方法和科学政策中。

为了跨越实验室和临床之间的转化鸿沟，加速干细胞创新，推动干细胞产品尽快上市，一些国家大力资助干细胞转化研究，建立干细胞和再生医学中心，包括美国加利福尼亚州再生医学研究所(California Institute of Regenerative Medicine, CIRM)、日本诱导多能干细胞研究网络(Induced Pluripotent Stem Cell Research Network)、英国细胞和基因治疗弹射器(Cell and Gene Therapy Catapult, CGTC)、加拿大再生医学商业化中心(Center for Commercialization of Regenerative Medicine, CCRM)。中国也出台了一系列政策，重点支持干细胞转化研究。然而，将实验室的科学知识转化为临床可用的产品是一个艰巨而漫长的过程，有可能以失败告终。

以全球首例人类胚胎干细胞临床试验为例。2009年1月21日，美国杰龙(Geron)生物医药公司获得美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)的批准，开始世界上首例人类胚胎干细胞临床试验，治疗急性脊髓损伤。杰龙生物医药公司的临床试验被视为干细胞技术从实验室研究走向临床试验进程中的一个里程碑。但是，由于研发费用过高，监管过于复杂，2011年11月，杰龙生物医药公司宣布放弃人类胚胎干细胞临床试验，同时解散整个干细胞研究团队，今后会将重点转向癌症药物研发。由于干细胞转化研究中还存在一系列“大家已知的未知数”(known unknown)和“大家可知的未知数”(knowable unknown), 研发人员面临干细胞创新和商业化的压力。目前已上市的干细胞产品仅有十余个，主要来自北美、欧洲、日韩，中国还未成功研发出干细胞产品。