随着药物研发技术的不断创新，激素类药物应用于临床的选择面也越来越大。由于体内激素种类很多，而其缺乏时大多需要通过体外激素进行替代治疗，因此，相应的激素类药物种类也很多。在临床选择药物过程中，除了对每种激素的生理药理作用有详细了解外，还应该对激素的结构以及各种激素间的理化性质有准确的辨别能力。

人体由于本身疾病的影响或者随着年龄的变化身体功能发生改变，体内激素分泌可能出现失衡。不管是分泌过多或者不足，都会破坏身体的正常代谢平衡，轻者可能没有明显的临床症状，只在一些检查指标上出现异常；重者则会出现明显不适，严重影响生活，甚至出现生命危险，必须立即就医。如生长激素的缺乏会使头发的生长速度相对变慢；女性激素或者男性激素一旦失去平衡，青少年会影响第二性征的正常发育，成年人则会出现第二性征的异常。激素分泌一旦出现平衡失调，特别是因罹患疾病而直接导致激素失衡，往往需要通过外源性的药物干预来恢复机体本身的生理需要。此时，激素类药物根据其生理、药理作用的不同成为调节激素失衡的首选。激素类药物虽然种类很多，但在临床治疗中主要发挥替代作用、抑制作用、调节作用等，而这些作用往往也很难严格区分，经常是多种作用相互交叉或共同起作用。

这部分激素类药物主要用于激素水平低下或完全缺乏的患者。人体由于受疾病的影响或者本身内分泌功能低下，体内某种激素的分泌可能出现减少甚至完全缺乏，如甲状腺功能减退时甲状腺激素的分泌会减少，一些患者会出现全身皮肤干燥、毛发脱落、心动过缓等症状；儿童生长发育中如果生长激素分泌不足，此时虽然身体各部位比例尚匀称，智力发育亦正常，但身高会比同龄人明显偏低。这时临床治疗中往往会使用一些外源性药物进行替代治疗，相应的激素类药物即发挥了这方面的作用。激素替代疗法是一种医学治疗方法，使用中大多通过静脉注射，向患者体内注射含有缺失激素的药剂，替代缺失的激素，也有部分通过口服激素类药物进行替代治疗。激素替代疗法在现在及未来很长的时间内，仍然是内分泌功能减退类疾病的主要治疗方法。这种治疗方法是一个长期的过程，不同个体在不同时期可出现不同的症状或病变，治疗必须个体化以适应不同的需要。不同个体的腺体损害程度不同，并会在疾病的发展中变化。因此，在治疗中应监测患者的症状、体征及血中激素水平，以随时调整药物的剂量。如绝经前后的妇女采用“激素补充疗法”，不仅可以缓解由于卵巢功能衰退雌激素分泌不足出现的诸如潮热出汗、头晕失眠、无名烦躁、阴道干燥、性欲减退等以自主神经紊乱为主，包括心理障碍在内的一系列症状，而且还可以预防因性激素长期缺乏而可能发生的心血管病、骨质疏松症及老年性痴呆等疾病。但在使用雌激素替代治疗时应以能缓解症状的最小剂量为宜。这种情况的雌激素替代疗法一般不长期使用，可采取间断给药法。当病情缓解后要逐渐减量，最后停用，否则有增加乳腺癌、子宫肌瘤等病症的风险。对老年性的，因缺乏雌激素引起的外阴炎、阴道炎、尿道肉阜、外阴干涩可采取局部用药法。临床上常见的激素类药物替代治疗还有急慢性肾上腺皮质功不全、垂体前叶功能减退和肾上腺次全切除术后的糖皮质激素补充替代疗法，甲状腺功能减退时采用甲状腺激素进行替代治疗等。

这部分激素类药物有些是直接作用于腺体分泌细胞，抑制腺体分泌激素的功能，使激素分泌减少或完全缺失；有些是阻滞激素与靶细胞的结合，从而减轻或阻断激素的作用。如醋酸甲地孕酮，通过抑制垂体促性腺激素的释放，抑制血清睾酮浓度和竞争细胞受体及阻滞5α还原酶而降低前列腺双氢睾酮的浓度。氟他胺（缓退瘤）是非甾体雄性激素拮抗剂，在前列腺内于细胞水平上阻断双氢睾酮与细胞核内雄激素受体的结合，使雄激素对前列腺的生长刺激作用受到较大的抑制。比卡鲁胺（商品名：Casodex）是新一代的抗雄激素药物，与雄激素受体的亲和力比缓退瘤强4倍，无抗雌激素、孕激素、糖皮质激素及盐皮质激素作用，中枢作用轻微，临床效果优于缓退瘤。其次，有些激素在不同的剂量所起的作用也有差别，如炔雌醇，在小剂量时能促进下丘脑-垂体-卵巢轴体细胞内激素受体的合成而提高其功能；达到避孕剂量时，则对该轴有较强的抑制作用，从而抑制卵巢的排卵，达到抗生育的作用。与孕激素类药合用，能增强避孕效果，减少突破性出血。还有一些激素类药物本身可能不是激素，但会对人体激素的分泌产生直接影响，从而达到调节激素平衡的目的。如甲状腺功能亢进的患者服用甲巯咪唑治疗，甲巯咪唑本身不是激素，但能抑制甲状腺素（T ₄）和三碘甲状腺原氨酸（T ₃）的合成，从而达到治疗甲亢的目的。

有些激素通过调节体内某种物质的含量水平来使机体维持代谢平衡，当这类激素失去平衡后，所调节的物质浓度就会发生改变，从而出现与此相应的临床症状。如多种激素参与对血糖浓度的调节，使血糖浓度降低的激素有胰岛素，使血糖升高的激素主要有肾上腺素、胰高血糖素、肾上腺皮质激素、生长素等，它们对血糖的调节主要是通过对糖代谢各主要途径的影响来实现的（表1-3）。当这些激素的量出现失衡时，其对糖代谢途径的影响也会增强或减弱，临床上随之可能出现低血糖或酮症酸中毒的症状。

激素类药物除了发挥以上常见的作用外，还有些激素虽然药理作用广泛，但因临床治疗的需要，往往侧重于其中的一个作用或某几个作用。这时，其他的药理作用不是治疗所需要的，但在治疗中可能也会发挥较小的影响，这些额外的作用也被称为副作用。如糖皮质激素，在临床使用中具有抗炎、抗过敏、抗休克、免疫抑制等多种药理作用，但在治疗具体疾病时往往选择其中的某个作用进行治疗。如烧伤、创伤时，多用糖皮质激素的抗炎作用来减轻炎症早期的渗出、水肿、毛细血管扩张、白细胞浸润和吞噬等反应，从而改善炎症早期出现的红、肿、热、痛等临床症状；在炎症后期，应用糖皮质激素可抑制毛细血管和成纤维细胞的增生，抑制胶原蛋白、黏多糖的合成及肉芽组织增生，从而防止炎症后期的粘连和瘢痕形成，减轻炎症的后遗症。但因糖皮质激素的另一个药理作用——免疫抑制作用，故糖皮质激素在抑制炎症、减轻症状的同时，也降低了机体的防御和修复功能，可导致感染扩散和延缓创口愈合，所以经常需要加强抗菌药物的使用强度。另外，有些激素类药物为了模拟体内激素的代谢时辰，在使用时也须按照体内激素的分泌规律给药，才能使体内激素水平和正常的生理水平相适应，减少对身体其他系统的影响。如泼尼松龙2.5mg，一日4次以相同间隔给药，可使肾上腺皮质激素分泌减少50%；若在上午8时1次给予10mg，则对肾上腺皮质激素分泌几乎无影响。因为后一种方法更接近人体肾上腺皮质激素分泌的生理周期，可以减少肾上腺皮质功能下降甚至皮质萎缩的不良后果。同样地，若在午夜给予糖皮质激素，即使剂量很小，次日肾上腺皮质分泌的生理高峰也可受到明显抑制。胰岛素的降血糖作用也有昼夜节律性，即在凌晨4时胰岛素的敏感性最强，小剂量给药即可获得较好效果。尽管如此，糖尿病患者在早晨的用量还需增加，因其糖尿病患者致糖尿因子的早晨峰值（早晨糖耐量试验最差），其作用增强的程度较胰岛素更大。

除了糖皮质激素外，大多激素类药物的作用都比较单纯。如胰岛素主要在于降血糖，甲状腺激素则用于甲状腺功能减退患者。因此，临床上遇到某一类激素失去平衡时，很难找到其他更好的药物进行治疗，激素类药物不可避免地承担了主要治疗任务。随着研究的深入和临床实践的不断探索，激素类药物在疾病的治疗中将会越来越广泛的被使用，其临床使用价值也将会越来越大。