- 生物治疗专家共识与指导原则2015
- 付小兵 魏于全
- 456字
- 2020-08-28 10:16:28
九、术后随访与疗效判断
细胞移植后近期疗效可在术后数天发生,远期疗效出现在术后3~6个月甚至1年,疗效持续无倒退。以智力、语言、精神、行为、生活能力以及运动、肌张力、姿势、异常反射的改善与进步为有效。疗效观察分近期1~3个月、中期3~12个月、远期12~24个月,具体疗效判断及不良事件随访见表3-2。
表3-2 细胞移植疗效判断及不良事件随访表
续表
备注:①移植后的功能改善可能源于康复、自身发育和细胞移植治疗3个方面的因素,难以甄别,所以术后某个时间点智力运动的进步并不能归属细胞移植治疗的效果,需要采取随机双盲对照研究判断细胞移植治疗效果。当对照研究难以实施时,可参考术前术后发育速率对比进行分析。智力发育障碍及脑性瘫痪患儿异质性很大,可进行术前与术后同一时段内脑功能发育速率的自身交叉对比研究。而孤独症谱系障碍患儿由于其核心症状相对稳定,不因发育年龄的增长而改善,可选择术前术后两个时间点进行自身对比研究;②孤独症谱系障碍可使用CARS总分、ABC感觉、交往、语言、运动、自理5个因子得分和PEP-3病理部分严重程度的减轻来判断疗效 [51,52,54]。