小儿严重脑损伤及神经残疾是指一系列由多种原因引发的、常规方法很难获得疗效的重度脑损伤及其后遗症，大致分为中-重度围生期脑损伤、中-重度急性缺氧/缺血脑损伤、中-重度中枢神经残疾、难治性自身免疫相关性脑病及代谢性脑病等。据不完全统计，目前我国足月新生儿缺氧缺血性脑病(hypoxic-ischemic encephalopathy，HIE)的发生率为3‰～5‰，早产儿脑白质损伤发生率为10% ～17%，儿童脑性瘫痪发病率为1.5‰～4‰，孤独症谱系障碍发病率达1%，智力发育障碍发病率也高达2%～3%，因此很有必要探索小儿严重脑损伤及神经残疾新的治疗方法。

基础研究提示干/祖细胞移植治疗中枢神经系统疾病的机制主要有以下几个方面：①细胞替代效应：植入细胞增殖、分化为神经元和胶质细胞并与宿主整合，产生轴突并髓鞘化，形成神经突触与回路 ^[1～4]；②细胞旁分泌的因子效应：植入细胞分泌各类因子，抑制宿主神经细胞凋亡并促进轴突再生，促进血管再生和宿主神经干细胞增殖与分化，激活静息突触，抑制局部免疫反应和胶质瘢痕形成 ^[5～7]；③造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation，HSCT)通过免疫重建诱导宿主免疫耐受，纠正自身免疫性脑损伤；通过替代宿主血液细胞和细胞交叉纠正反应纠正代谢性脑病患儿血液及脑内相关酶水平，减轻相应代谢底物堆积导致的神经细胞毒性，恢复相应代谢产物的生理功能 ^[8～10]。HSCT治疗遗传代谢性脑病及自身免疫性脑病已有数十年历史，其他干/祖细胞移植治疗神经系统疾病的临床研究也已走过十余年历程。国内外不乏胚胎干细胞(embryonic stem cells，ESCs)、神经干/祖细胞(neural stem/progenitor cells，NS/PCs)、间充质干细胞(mesenchymal stem cells，MSCs)、造血干细胞(hematopoietic stem cell，HSC)、单个核细胞(mononuclear cell，MNC)、嗅鞘细胞(olfactory ensheathing cells，OECs)、诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells，iPS)以及干细胞衍生物治疗神经系统疾病的报道研究 ^[11～19]。我国海军总医院儿科于2005年在国际上率先开展了神经前体细胞移植治疗小儿脑损伤并取得一定疗效 ^[19]，目前国际上已注册百余项干细胞移植治疗脑损伤的临床试验研究，其中小儿脑损伤的干细胞移植治疗研究有近50项，覆盖新生儿HIE、脑性瘫痪、孤独症谱系障碍、脑创伤和佩-梅病(Pelizaeus-Merzbacher disease，PMD)、神经元蜡样脂褐质沉积症(neuronal ceroid lipofuscinosis，NCL)等多个病种，所采用的细胞有自体或异体MSCs、MNC、NS/PCs及OECs等，众多临床试验结果表明细胞移植治疗小儿严重脑损伤及神经残疾安全有效 ^[19～22]，部分患儿在智力、运动、肌肉张力、视觉功能、精神行为等方面有不同程度的改善和进步。

但不容忽视的是，细胞移植治疗小儿严重脑损伤及神经残疾的临床研究尚处初级阶段，绝大多数临床研究来自单中心资料，并非双盲随机对照，样本量不大、细胞种类繁杂、细胞质控不一、疗效标准不同，以致报道结果趋势离散、循证医学力度不足。儿童处于脑发育期、难治性脑疾病的异质性大、脑组织活检的可行性限制增加了细胞移植治疗小儿严重脑损伤及神经残疾相关机制及疗效判定的难度。亟待规范和统一标准，开展多中心临床研究探索细胞移植治疗小儿严重脑损伤及神经残疾的适应证、适宜细胞种类、细胞数量、移植途径、移植时间窗、疗程及配伍疗法等，进一步解释其安全性、有效性问题。

为此，全国相关领域专家论证后达成下述共识，以期对细胞移植治疗小儿严重脑损伤及神经残疾的临床研究工作起到规范和指导作用。